7个月4个IND批件！宜明细胞践行CDMO创新力，赋能创新药
根据相关行业数据调研显示，随着生物医药行业创研能力的不断提升、项目的不断增多，预计2025年国内的基因治疗市场规模将达到178.9亿元，毫无疑问，暂时性的寒冬并未摧毁行业信心，更未伤其筋骨。迅速扩大的市场规模将衍生出庞大的CXO需求，对于CRO、CDMO公司将迎来一个全新的历史性发展机遇。对于理性的新药研发企业而言，必然追求工艺的成熟度、灵活性和线性放大可能性以及合规性，而CDMO公司的主要价值就在于“多快好省”地完成制备等工作，同时也能够满足药企定制化需求，帮助药企快速、合规地完成IND并实现稳定供应。
因此，包括Biotech在内的越来越多的药企，遵循专业化分工的商业逻辑，选择与CDMO企业合作，国内基因治疗CDMO市场也随之水涨船高。
市场需求催生技术的进步，通过前瞻性研发平台工艺、持续对现有工艺各个环节的优化创新，使得整个生产工艺在完善基础上日益优化，并拥有更多可扩展性。宜明细胞作为CDMO公司，能够向药企提供全维度产品服务，其基因药物的生产工艺和产品质量、GMP合规性，也决定了该公司最终的市场认可度。多年来，宜明细胞在国内外取得累累硕果，仅在今年就有四款重磅CGT产品IND获批临床。
2022年11月1日，上海微知卓生物科技有限公司（微知卓），宣布国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准了其自主研发、全球创新的生物人工肝产品——血浆生物净化柱在中国用于治疗乙型病毒性肝炎等引起的慢加急性肝衰竭的新药临床试验（IND）申请。
宜明细胞作为微知卓生物人工肝产品——血浆生物净化柱项目的亲历者和见证者，为微知卓生物提供了合规、高效、高质量的药物工艺开发及生产CDMO服务，涵盖了菌种库构建、GMP质粒、GMP慢病毒制备及检测服务等，与微知卓生物一起加速推动了人工肝项目的IND申请的获批。
同日（11月1日），上海天泽云泰生物医药有限公司（天泽云泰）自主研发的针对CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗产品“VGR-R01”获得临床默示许可。
同年4月20日,天泽云泰的VGB-R04注射液临床试验申请获CDE批准，适应症为先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B。
4月19日，朗信生物旗下上海朗昇生物科技有限公司（朗昇生物）1类新药LX101注射液获临床试验默示许可，用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。
让专业的人做专业的事，宜明细胞完善的GMP体系助力CGT产品生产
在全球细胞与基因治疗（CGT）市场规模不断增长的形势下，中国CGT市场规模也顺应国内各种利好政策迅速增长。在几款基因治疗产品陆续获批上市的背景下，GMP规范下CGT产品的大规模生产和质量控制显得尤为重要。
2022年10月31日，国家药品监督管理局食品药品审核查验中心发布了《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》，指导药品上市许可持有人规范开展细胞治疗产品的生产和质量管理，保证产品质量。
而宜明细胞通过团队多年的海内外积累，在厂房、设施与设备以及生产质控等方面，很多都走在了法规的前面。
厂房、设施与设备
《指南》要求直接用于细胞产品生产的基因修饰病毒载体应与细胞产品、其他载体或生物材料相隔离，分别在各自独立的生产区域进行生产，并配备独立的空调净化系统。
并且用于供者材料和细胞产品的传染病病原体标志物检查，或对含有传染病病原体样品进行检测的实验室，应符合国家关于实验室生物安全的相关规定，应当有原位灭活或消毒的设备
宜明细胞拥有完善的GMP体系，按照法规要求建有独立的质粒制备平台、病毒包装平台、细胞培养平台、细胞库平台、工艺开发平台等，并拥有涵盖生化、微生物、化学的质量检测平台，各平台拥有独立通风系统，实现完全物理隔离，全面降低交叉污染的风险。
生产和质量管理
《指南》要求细胞产品放行前应当开展质量检验并符合要求，放行前的质量评价应当确认每批产品的信息完整、正确且可追溯。宜明细胞拥有完善的质量管理体系，完全符合最新的GMP细胞治疗产品附录要求，该体系已通过ISO9001质量管理体系认证，也已一次性通过多家制药企业审计。
另外，《指南》还要求细胞产品在生产过程中应当采取措施尽可能防止污染和交叉污染，控制质量风险。宜明细胞GMP厂房采用C+A级标准的设计理念，将细胞治疗产品的离心、培养及病毒产品的灌装完全在无菌隔离器中进行，实现真正的A级环境生产，既符合GMP法规要求，又有效的控制了生产成本，为未来细胞及基因治疗药物的大规模生产、上市提供了保障。
给药企持续赋能，助推基因治疗行业加速发展
基因药物不同于传统小分子药物或大分子药物，是“活的细胞”，它更加复杂且难以大规模自动化生产，需要的人员配备和硬件设施、GMP体系都是不小的前期投入，对于创新型药企而言，选择CDMO是更加高效率和高性价比的选择。
从4月19日到11月1日，7个月的时间，与宜明细胞合作的4款产品的IND申请获得CDE批准，而这多个IND申请获批的背后离不开宜明细胞从产品早期临床阶段到商业化市场供应开发策略的深远布局。
对于大规模生产来说，工艺的持续性和可比性、可重复性可能是产品批准的关键。合适的制造平台也十分重要，在进入临床开发时，使用成熟、良好表征且可放大的生产工艺，可能会缩短监管审批的时间。
宜明细胞作为CDMO企业，拥有基因药物从IIT、IND到商业化GMP生产的综合服务，并且其积累的基因治疗产品基础研究与开发改造经验，能够为药企进行定制化服务，如可满足客户早期研发、研究者发起的临床(IIT)、新药临床试验申报（IND）和I/II/III期临床试验、商业化生产的要求，支持中美双报，全方位为基因及细胞新药研发客户提供从工艺开发、小试、中试到临床样品生产的一站式CDMO服务，帮助客户加速基因及细胞药物的研发、临床试验和上市。并且宜明细胞齐全的相关研发生产平台，可提供多样化的选择，减少药企的试错成本。
关于宜明细胞
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专注专一：基因治疗行业的“拓展者”
宜明细胞成立于2015年，由孙秀莲博士等知名专家团队创建，主要专注临床级病毒载体的开发和生产，其CDMO服务涵盖GMP AAV、质粒、腺病毒、慢病毒、CAR-T、iPSC及IND申报资料的撰写等。当前，宜明细胞搭建六个核心技术平台，分别是：GMP质粒制备平台、GMP病毒制备平台、细胞治疗药物平台、RNA制备平台、工艺开发平台及质量检测平台。
四轮融资，加速CDMO平台布局
凭借自身的技术优势和资深的专业团队，宜明细胞仅仅几年的时间就迅速完成了4轮近5亿元融资，充分体现了宜明细胞“日新月异”的发展速度，并且与此同时，宜明细胞火速进行产能拓展和技术优化，迅速提升了其在国内基因治疗药物CDMO领域的领先地位。
市场拓展，国内国外“双开花”
据了解，宜明细胞已在济南、苏州基地建立GMP厂房，其中，苏州基地自2022年3月投入使用后，和多家客户达成了战略合作。宜明细胞苏州基地占地9000平方米，工艺开发和生产车间更为先进，设置了数十条GMP生产线：真核细胞培养规模为50L-200L-500L-2000L，原核发酵规模为10L-50L-200L，可满足客户的多样化需求。灌装采用绝对A级环境全自动灌装线，全方位提高GMP级质粒、AAV、慢病毒、腺病毒、细胞治疗药物等的产能，为CGT企业提供一站式CDMO服务。
此外，宜明细胞还在海外加拿大、美国建立了CMC研发中心，进一步提升产品工艺开发的技术能力，为全球基因治疗客户提供一站式CDMO整体解决方案。
宜明细胞多年的行业积累和经验，以及具备的全方位为药企提供临床样品的一体化CRO前端+CDMO解决方案的能力，将协助更多行业伙伴加速基因药物的研发、临床试验和上市，让基因及细胞药物早日惠及更多的患者，为中国生物医药行业的弯道超车提供持续助力。
宜众济世，让生命更健康。
明德近道，让世界更美好。
参考资料：
3.《细胞治疗产品生产质量管理指南 （试行）》
E.N.D
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